目前能够治疗多发性骨髓瘤的药有哪些？效果怎么样？

　　多发性骨髓瘤（MM）的治疗经历了传统治疗（马法兰联合强的松（MP）、长春新碱联合阿霉素及地塞米松（VAD））、移植（自体造血干细胞移植（ASCT）及异基因造血干细胞移植、新药+/-移植的阶段。传统治疗时代MM 患者的中位总生存（OS）不到3 年，无新药时代自体造血干细胞移植治疗的患者OS为4 年，而在新药时代，新药联合移植治疗MM 患者的OS已超过7 年。但是，尽管MM 患者的预后较前有了明显改善，通过现有的治疗手段仍不能治愈MM，多数患者终究会复发。因此，MM 患者预后的改善有赖于更多作用机制独特的新药的出现。

　　2015 年2 月25 日，FDA 批准帕比司他联合硼替佐米和地塞米松用于既往接受至少2 种治疗方案（包括Velcade 和一种免疫调节药物治疗失败的MM 患者。比较上述3 个亚组的中位PFS，接受过IMiD 亚组分别为12.3 月及7.4 月，接受过硼替佐米组为10.6 月及5.8 月，接受过两种以上方案（包括硼替佐米和1 种IMiD）为12.5 月及4.7 月。因此可以看出帕比司他能够显著改善不同亚组患者的PFS。但帕比司他带有黑框警告，提示该药具有严重的腹泻、严重甚至致命的心脏事件、心律失常及心电图变化。因此在临床应用中，需要密切关注以上不良反应的发生，及时对症处理。

　　2015 年11 月16 日，FDA 加速批准了Darzalex用于治疗复发难治多发性骨髓瘤。Darzalex，CD38 单抗，是首个获批的用于治疗MM 的单克隆抗体。这些患者的基线特征为：诊断起至入组中位时间为4.8 年；之前接受治疗方案中位数为5，75%的患者ISS 分期≥2。研究结果表明：总体缓解率为29.2%：3 例严格意义上的完全缓解，10 例极佳部分缓解，还有18 例部分缓解，缓解的中位有效时间为7.4月。从治疗到进展中位时间为3.7 月。在随访9.4月后，45.2% 有效的患者仍在继续接受治疗。因此，该研究认为16 mg/kg 剂量的Darzalex单药治疗已经多次治疗的MM 仍具疗效，有效率高且安全可靠。Darzalex最常见的副作用是疲乏，恶心，背痛，发热和咳嗽等。

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