靶向药物尼洛替尼（达希纳）可改善帕金森病症

　　尼洛替尼于2007年获得美国FDA批准上市，主要用于治疗治疗慢性粒细胞性白血病或者慢性髓性白血病（CML）。乔治敦大学痴呆和帕金森症实验室Charbel Moussa博士及其同事进行临床试验后发现，尼洛替尼（达希纳）能够治疗神经衰退性疾病。研究人员表示，该研究针对的尼洛替尼，将有望作为第一个治疗药物，用于改善衰退性神经疾病患者的认知和运动技能，且改善程度与患者的病情轻重相关。但是，还需要后续临床试验进一步证实药物的真正效用，以及安全性。

　　临床试验过程：选取12位帕金森患者作为受试者，每天服用尼洛替尼150到300毫克（该剂量是治疗白血病的安全剂量）。共有11位患者坚持服用6个月疗程，其中有10位的病情得到显着改善。生物标志物变化：帕金森症相关联的脑脊液（CSF）生物标志物包括α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白40/42和多巴胺。已有研究证实随着帕金森病情恶化，α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白40/42含量会降低，而Tau蛋白和P-Tau蛋白随着路易体老年痴呆这病情加重而增加。对经过尼洛替尼治疗6个月的患者进行CSF标志物检查发现，α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白40/42和多巴胺显着增加，而Tau蛋白和P-Tau蛋白含量下降。

　　脊髓液中的Tau蛋白、P-Tau蛋白、α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白的变化表明大脑中的毒蛋白清除。该研究中并未与安慰剂或者其他药物用于对治疗帕金森病，所以结果还需要扩大样本量，并设置对照组。该研究的主要目标是测试安全性。研究人员称用于治疗神经类衰退疾病的尼洛替尼剂量，远远低于癌症治疗的机理，所以耐药性良好，且没有严重的副作用。患者服用尼洛替尼，会促进多巴胺分泌增加。停止尼洛替尼治疗后，患者认知和运动机能减弱。

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