尼洛替尼（达希纳）被FDA批准用于治疗罕见血癌

　　美国食品和药物管理局近日批准达希纳（尼洛替尼）在首次确诊时用于治疗罕见血癌的新适应症。这种称为费城染色体阳性慢性期慢性粒细胞白血病（Ph + CP-CML）的癌症是一种缓慢进展的血液和骨髓疾病，与遗传异常有关。相信达希纳通过阻断导致白血病细胞发育的信号起作用。新的适应症扩大了达希纳在疾病早期阶段对成人患者的使用。 FDA最初于2007年10月批准达希纳用于Ph + CP-CML治疗其疾病进展或无法耐受包括格列卫（伊马替尼）在内的其他治疗的成年患者。

　　当达希纳最初于2007年10月获得批准时，FDA发现该疗法使患者有心脏节律异常的风险，称为QT间期延长。 2010年3月，FDA批准了Tasigna的风险评估和缓解策略（REMS），以帮助患者和医疗保健专业人员更好地了解这一风险。 REMS包括更新的用药指南和沟通计划，以帮助减少涉及药物 - 食物相互作用和不正确剂量间隔的用药错误。FDA授予Tasigna Ph + CP-CML优先审查权。尼洛替尼的新适应症已通过FDA加速批准计划的批准，该计划允许FDA批准一种药物来治疗严重疾病，但未满足的医疗需求基于终点，该终点被认为可合理预测临床益处。　　

　　达希纳的安全性和有效性在一项临床试验中进行了评估，纳入846名新诊断Ph + CP-CML患者。患者接受达希纳或格列卫，直至疾病恶化，或直至出现不可接受的副作用。该研究旨在测量12个月时血流中CML癌细胞数目（即主要分子应答）的替代终点的显着降低。接受达希纳的患者中约44％经历了主要的分子反应，而接受格列卫的患者中有22％经历了重大分子反应。在新诊断的CP-CML患者中，最常报告的非血液相关不良药物反应为皮疹，瘙痒（瘙痒），头痛，恶心，疲劳和肌肉疼痛（肌痛）。严重的血液相关药物反应包括骨髓活性降低（骨髓抑制），血液中血小板水平降低（血小板减少症），抗感染白细胞减少（中性粒细胞减少症）和贫血。　　

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