CAR-T疗法Kymriah可用于多种血液肿瘤的治疗

　　Kymriah是人类历史上第一个获得FDA批准上市的CAR-T细胞治疗方法，具有很大历史意义。Kymriah的获批标志了发展了几十年的CAR-T细胞治疗终于正式面向患者。CAR-T细胞疗法Kymriah目前也已获得FDA扩大了适应症，目前用于多种血液肿瘤的治疗。

　　美国FDA最新宣布批准了诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）用于治疗复发或难治性（ r / r）弥漫性大B细胞淋巴瘤的（DLBCL）成人患者（先前接受过两次或以上的系统治疗）。这已是FDA批准Kymriah的第二个适应症。2017年8月，Kymriah被批准上市，首个适应症是用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治或出现两次及以上复发的25岁以下患者，这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法，也是在美国境内FDA批准的首款基因疗法。

　　CD19抗原通常位于B细胞，一方面限制了CAR-T疗法的适应症（目前主要应对白血病及淋巴瘤患者），另一方面也杀死了健康的B细胞，降低免疫系统对传染性病原体的应答能力。同时，经过修饰的T细胞会在体内过度刺激免疫系统，释放更多的免疫因子，可能导致一些严重的自身免疫并发症。相对于免疫检测点阻断剂，CAR-T 细胞的毒性发作更为迅速，但效果单一，更可预测。针对 CAR-T 疗法的弊端，科研人员们正在寻找多种途径来解决这些问题，例如：探索 CAR 的不同结构，使其更加高效；通过使 CAR-T 细胞识别两种肿瘤抗原（串联或双重抗原CAR）来增加 CAR-T 细胞的特异性；或者试图用一个“开/关”的方法将它们嵌入到一个小分子中，以控制它们的反应。

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