2017年先后有两款CAR-T细胞治疗方法在美国上市

　　2017年可以被称之为CAR-T细胞治疗方法的元年，先后两款CAR-T细胞治疗疗法的上市，推进肿瘤治疗进入了一个新的时代。CAR-T细胞治疗是一种全新概念的肿瘤治疗方法，区别于传统癌症的药物治疗。CAR-T是利用经过改造的患者T细胞清除癌症的方法，目前我国已经有多家药企开展了CAR-T细胞治疗的临床试验，预计最快在2018年将有国产的CAR-T细胞治疗方法在国内上市。

　　2017年注定成为CAR-T技术发展的里程碑年份。本周发生的两大事件使得以CAR-T为核心的细胞免疫疗法几乎在一夜之间完成了从灰姑娘到白雪公主的美丽蜕变。2017年8月29日，吉利德（Gilead）宣布将以119亿美元的价格全现金收购Kite Pharma。这是全球迄今为止涉及无上市产品生物技术公司的最大收购案。Kite Pharma成立于2009年，核心资产是基于靶点CD19的CAR-T药物Axi-cel。该药物已经被FDA受理，将是最早上市的CAR-T药物之一，峰值销售预计可达20亿美元。

　　8月30日，美国食品药品管理局（FDA）批准诺华（Novartis）的CAR-T疗法Kymriah （tisagenlecleucel）上市。这是FDA批准的首款基因治疗药物，标志着CAR-T疗法正式进入美国市场。此前，FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）于7月召开针对诺华Kymriah的评估会议，最终以10:0的投票结果一致推荐批准此疗法上市，为全球首次。Kymriah用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL），一次治疗的定价为47.5万美元。ALL作为美国儿童中最常见的一种癌症，是一种起源于淋巴细胞、在骨髓内恶性增生的骨髓及血液肿瘤。肿瘤免疫治疗（CAR-T，Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy）是继手术、放疗、化疗之后又一划时代的肿瘤治疗技术，其基本原理是通过培养和增强肿瘤病人的自身免疫细胞来达到“精准定位”和“自带武器”杀灭癌细胞的目的。因此，CAR-T本质上讲是一种细胞治疗方法，而非传统意义上的药物。随着CAR-T技术近几年迅速的发展，此技术已然成为人类攻克癌症难题的重要希望。