施达赛可用来治疗儿童慢性粒细胞白血病

　　施达赛（Dasatinib）是一种针对BCR-ABL基因和SRC基因变异的第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其片剂配方现已被批准用于儿童慢性粒细胞白血病慢性期（CML-CP）治疗。但是，施达赛对于儿童CML-CP的疗效及安全性究竟如何呢？一项针对儿童CML-CP的迄今为止最大的前瞻性、II期、非随机、开放标签的临床试验将为您揭晓答案。

　　尽管慢性粒细胞白血病（Chronic myeloid leukemia，CML）在年轻人群（<20岁）中发病率不高（约占白血病发病比例的5%，占所有恶性肿瘤的1%），但与成人CML相比，儿童及青少年CML更具侵袭性，如白细胞计数中位值更高、脾大更明显、外周血原始细胞计数更高、血红蛋白水平更低。儿童及青少年CML患者迫切需要安全有效的治疗药物。伊马替尼（Imatinib）是目前唯一被批准用于儿童CML-CP一线标准治疗的TKI，但高达25%-29%的患者因应答较差或毒性反应而停药。然而，目前尚无任何针对伊马替尼耐药/不耐受的儿童CML-CP的疗法获批。施达赛是第二代TKI，此前的一项I期临床试验确定了其在儿童CML-CP患者中安全有效的给药方案，本次II期临床试验研究将进一步评估施达赛片剂和口服混悬剂（PFOS）在儿童CML-CP患者中的安全性和疗效。

　　2009年3月至2014年9月，该研究纳入130例年龄≤18岁的CML患者，将其分配至3组中予以治疗：29例进入伊马替尼耐药/不耐受CML-CP组，17例进入CML-AP/BP或Ph+ALL组，84例进入新诊断的CML-CP组。新诊断CML-CP患者用施达赛片（N = 51）或PFOS（N = 33）治疗，接受PFOS治疗的患者12个月后按患者意愿可改为片剂。鉴于CML-AP/BP或Ph+ALL组患者对施达赛反应率较差，并且单药TKIs并非该类患者标准疗法，因此该组在17例患者入组后被关闭，本报告将不讨论该组数据。最终约22名（67%）接受PFOS治疗的患者在12月后改为片剂。约38%的患者需要至少一次剂量调整，主要原因是剂量错误或血液学毒性。

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