CAR-T的全称,是chimeric antigen receptor T cell therapy,翻译成中文就是“嵌合抗原受体T细胞疗法“。其本质就是,对提取的T细胞,在体外进行基因改造,通过转基因的方式,给T细胞转入一个人工设计的基因。这个人工设计的基因,就像一个”抗癌导航仪“,可以指引T细胞精准地到达并识别出癌细胞,从而启动T细胞对癌细胞的杀伤程序。目前,美国FDA已经正式批准了两款以CD19为靶点的CAR-T技术,用于急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤的治疗。这两款CAR-T技术,用于治疗血液系统肿瘤,即使是其他治疗失败的复发难治的晚期患者,依然拥有50%-90%的完全缓解率,同时其中部分病友甚至实现了长期生存、临床治愈。
美国白人女孩Emily,作为第一例接受CAR-T治疗儿童急性白血病患者,至今已经无瘤生活了5年多。此外,以BCMA为靶点的CAR-T用于治疗多发性骨髓瘤,有效率甚至逼近100%,业内预计大概率会在近一两年内正式上市。总而言之,CAR-T技术用于治疗淋巴细胞白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液系统肿瘤,目前疗效已经得到了业内的认可。虽然有极少数CAR-T治疗实体瘤的成功案例,但是总体而言,目前CAR-T治疗实体瘤(肺癌、肠癌、胃癌、乳腺癌、胰腺癌、食管癌等)尚处于非常非常早期的探索阶段,面临着重重难关,小蛙不推荐实体瘤病友盲目跟风。
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2018-05-31
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