全球首个上市的
诺华(Novartis)宣布,美国FDA已经批准其突破性CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel,曾用名CTL019),治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且病情难治,或出现二次及以上复发的25岁以下患者。值得一提的是,这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法,也是在美国境内,FDA批准的首款基因疗法!ALL是一种病发于淋巴细胞的癌症。ALL患者中,异常细胞会在骨髓中大量增殖,影响红细胞、白细胞、血小板等其他正常血细胞的生成。因此,ALL患者会出现贫血、瘀青、易出血等症状。在美国小于15岁的儿童中,它也是最为常见的癌症。尽管近年来在儿童及青年B细胞ALL的治疗上有了显着进步,对于那些难治或病情出现复发的患者来说,有效的治疗方案还极为有限。
获批的Kymriah正是一款有望为这些患者群体带来福音的突破性疗法。作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法,
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2018-05-28
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