CAR-T细胞治疗在血液肿瘤领域有很好的成果

　　血液肿瘤治疗大放异彩。作为肿瘤免疫治疗的主要手段之一，CAR-T 细胞治疗在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗中展现出惊艳的治疗效果。目前全球CAR-T领先的几大巨头公司：诺华、Kite、Juno、Cellectis 在靶点、共刺激区域、转染方式等方面设计各具特色。2017年8月，诺华CTL019成为全球首个上市的CAR-T产品，10月Kite Pharma的Yescarta第二个获批上市。国内CAR-T治疗发展紧随美国，百花齐放。2017年12月，CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，明确了细胞治疗产品研究和国家局审评审批的基本原则后。目前已有多家国内企业申请临床研究。

　　挑战与机遇并存。目前CAR-T治疗中仍存细胞因子释放综合症、神经毒性、脱靶效应等毒副作用。我们认为除疗效外，对CAR-T毒副作用的预防和处理也成为决定该技术能否上市的关键因素。避免肿瘤抑制和逃逸、增强输送能力和特异性成为新型CAR 设计的目标。不同于传统的药物，CAR-T 细胞因其特殊的性质如何进行监管也成为一个难点。此外CAR-T 治疗目前还属于个性化治疗，商业化阶段自动化与智能化是大趋势。随着技术不断进步，我们相信CAR-T 治疗也将逐渐走向成熟。

　　血液肿瘤国际市场空间达93亿美元，国内空间111亿人民币。我们按照淋巴瘤和白血病的分类，对每个亚型的市场空间进行了详细测算，认为CAR-T 治疗全球范围内最大市场在DLBCL，而国内由于人种差异白血病空间更广阔，特别是AML 在技术突破后（解决脱靶效应）有望成为最大市场。考虑到目前血液肿瘤一线化疗、干细胞移植等治疗方法下患者生存质量较差且复发率高，我们认为随着CAR-T 技术不断成熟，未来有望逐步走向血液肿瘤的一线治疗。此外随着实体瘤技术的不断突破，未来CAR-T 市场空间更是有望达数百亿美元级别。

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