诺华CAR-T细胞疗法KYMRIAH正在扩大适应症

　　诺华（Novartis）公司宣布， 其为CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）递交的补充生物制剂许可申请（sBLA）已获美国FDA的优先审评资格，用于治疗罹患复发性或难治性（r/r）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者，这些患者不适合或在接受自体干细胞移植（ASCT）后疾病复发。此外，欧洲药品管理局（EMA）授予Kymriah的营销授权申请（MAA）加速评估，用于治疗罹患r/r B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童和青年患者，以及不适合进行ASCT的r/r DLBCL成人患者。如果该疗法获批，它将是首款可用于非霍奇金淋巴瘤和B细胞ALL两种不同适应症的CAR-T疗法。

　　2017年是CAR-T疗法的元年，两款CAR-T疗法先后问世。其中首款疗法Kymriah于2017年8月获得FDA批准，用于治疗25岁及以下患有难治性B细胞前体ALL或疾病第二次复发的患者。

　　Kymriah是一种新型的免疫细胞疗法，是使用患者自身T细胞来对抗癌症的一次性疗法。它在嵌合抗原受体中使用4-1BB共刺激结构域来增强细胞的扩增和持久性。2012年，诺华与宾夕法尼亚大学进行全球合作，进一步研发和商业化包括Kymriah在内的CAR-T细胞疗法，用于癌症治疗的研究。此次在美国和欧盟的监管申请是基于由诺华赞助的Kymriah全球临床试验计划的数据，它评估了Kymriah在r/r B细胞ALL儿童和青年患者及r/r DLBCL成人患者中的有效性和安全性，结果分别来自关键2期临床试验ELIANA和JULIET。

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