CAR-T治疗不再是治疗失败后的最后希望

　　与海外相比，中国CAR-T研发成本低，血液瘤患者人数多，综合考虑国内CAR-T的研发、生产、质控、物流成本，适用患者人数，二线疗法的定价，患者年龄以及CAR-T疗效，国内CAR-T的平均价格为20万人民币。由于中国CAR-T起步较晚，预计整体上市时间在美国之后，但接下来十年毫无疑问会是CAR-T产业的黄金十年，我们预计2020年国产CAR-T会上市销售。CAR-T是肿瘤免疫疗法未来的发展趋势，血液瘤市场容量不容小觑，如果在维持缓解率的基础上，进一步提高安全性水平，CAR-T将有望提至更前线，攫取更大的血液瘤市场份额。

　　2018年1月，纪念斯隆•凯特琳癌症研究中心（MSKCC）在《新英格兰医学杂志（NEJM）》上披露了最新研究成果：利用19-28zCAR-T对53名成人难治性复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者进行了临床试验，并进行了为期五年半的随访，结果显示完全缓解率为83%，中位生存期12.9个月。更重要的是，治疗前疾病负荷较轻（异常增生的原始细胞<5%）的患者中，CAR-T治疗有效率更加显著，中位生存期达到了20.1个月，超过1/3（35%）疾病负荷较轻的患者在被确诊五年之后仍然存活，这意味着ALL是有可能被治愈的。文章作者Jae Park博士明确表示“CAR-T未来有望成为一线疗法，而不是历经失败最后的希望。”CD19作为目前治疗血液瘤最成熟的靶点，深受海内外药企的青睐。目前两款获批CAR-T皆为CD19靶点，诺华、Gilead（Kite）、CELG（Juno）、Cellectis等全球细胞治疗龙头公司都布局了CD19 CAR-T管线。

　　截至2017年7月，中国在ClinicalTrials注册了121个CAR-T临床试验，其中57个是以CD19为靶点。新型CD19 CAR-T潜力巨大：药效提升、成本降低。大量临床试验数据显示CD19 CAR-T细胞治疗急性白血病及淋巴瘤有很强疗效，减轻不良反应是未来广泛应用CD19 CAR-T细胞的关键。为增强有效性、保证安全性、降低生产成本，CD19 CAR-T目前正经历一系列改良和升级：第二代CD19 CAR-T将更加安全。加入自杀开关，控制肿瘤微环境中T细胞浓度，防止CAR-T持续作用下产生细胞因子释放综合征。第三代CD19 CAR-T将具有更强的特异性。通过联合刺激等办法，解决异质性问题，提高CAR-T对肿瘤细胞的肿瘤识别度。第四代CD19 CAR-T将可实现自动化批量生产，生产成本将大大降低。通过多能干细胞诱导获得通用型CAR-T，以工业级的标准进行提前制备，并且不受患者自身T细胞质量的影响。

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