KYMRIAH的上市意味着CAR-T细胞治疗的效果及安全性得到认可

　　诺华最新的CAR-T细胞疗法Kymriah的上市，对于肿瘤治疗有着重大的的意义，它的上市意味着的最新的CAR-T细胞治疗方法的效果、安全性和整个商业化流程都得到了美国FDA的认可，让一部分淋巴瘤患者迎来了靠谱的“活细胞治疗药物”；同时，还会对其它细胞治疗（比如我们大家关注的T-CRT/TIL等）产生积极的影响，加速更多细胞治疗产品的上市，造福肿瘤患者。CAR-T是通过基因工程技术，人工改造肿瘤患者的T细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞，再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞。

　　急性淋巴细胞白血病在15岁以下儿童癌症确诊病例中约占25%，是美国最常见的儿童癌。根据美国国家癌症研究所估计，每年约有3100名年龄在20岁以下的患者被诊断为这一疾病。有效的治疗选择十分有限，在多次复发或难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病儿童及青少年患者中，五年无病生存率低于10%-30%。Kymriah的临床试验是在全球25个研究中心，一共招募了88位3-23岁的晚期B细胞淋巴性白血病患者，其中16位患者由于各种原因没有完成治疗，最后统计了63位患者的效果。63位患者中，有52位患者实现了完全缓解或者是接近完全缓解，有效率高达83%； 经过6个月的随访，75%的患者依然持续有效，经过12个月的随访，64%的患者依然持续有效。

　　诺华称为CAR-T细胞疗法Kymriah定价为47.5万美元，接近此前分析师预测价格范围的下限：40-75万美元。考虑到年轻患者巨大的“生命价值”，该方案的价格将明显高于47.5万美元。诺华制药希望与美国联邦医保机构就治疗费用探讨一种创新方案。采用该治疗方法一个月内，若患者癌症毫无改善，将免费用。这将开创先例：治疗收费依据治疗效果而确定。

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