艾曲泊帕治疗重型再生障碍性贫血患者的临床试验效果？

　　重型再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见但危及生命的血液性疾病，患者由于骨髓功能衰竭而无法产生足够的红细胞、白细胞和血小板[5]。因此，患有这种疾病的人可能会出现衰弱的症状和并发症，例如疲劳、呼吸困难、反复感染以及异常瘀伤或出血，以上并发症可能影响患者的日常活动[2]。并且，由于自身无法产生新的血细胞，从而容易导致感染或出血。因此，一旦被诊断再生障碍性贫血几乎就等于被宣判了死亡。

　　美FDA还授予艾曲泊帕突破疗法认证，用于新增适应症：急性放射综合征（H-ARS）造血亚综合征的治疗。急性放射综合征也称为放射病，在暴露于电离辐射后发生，症状包括血小板减少症，增加了异常出血的风险。艾曲泊帕已证明可降低患有放射病患者的出血风险[6]。诺华公司正与美国卫生和人类服务部生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）签订合同，开展Pro-AS 艾曲泊帕的研发，旨在研究该药物对受到无线电或核威胁，特别是治疗接受骨髓抑制剂量辐射患者的疗效。

　　FDA此次批准是基于诺华根据合作研究和开发协议（CRADA）进行的试验结果分析。该试验由美国国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）院内研究部门赞助。该项研究显示，44%（95％CI：33%~55%）未经过IST治疗的重型再生障碍性贫血患者在使用艾曲泊帕联合标准IST治疗后6个月达到完全缓解。这比既往仅使用标准IST治疗观察到的完全缓解率高出近27%。6个月时，试验组的总体反应率为79%（95％CI：69~87）。

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