鲁索替尼药品治疗原发性骨髓瘤纤维化的效果怎么样？

　　骨髓瘤纤维化在目前来说的话是非常少见的疾病，并且在目前为止该疾病的发病原因不清楚。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

　　2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。根据与诺华达成的协议，诺华从Incyte公司授权获得鲁索利替尼Ruxolitinib在美国以外的开发和商业化权利。目前，鲁索利替尼Jakavi已获全球50多个国家批准，包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。这其中就包含了印度。这也就意味着，鲁索利替尼在这个号称世界药房的国家，价格也会便宜很多。

　　其实目前美国FDA也已授权Jakavi（ruxolitinib，鲁索替尼）治疗急性移植物抗宿主病（graft-versus-host disease，GVHD的突破性药物资格（BTD）。移植物抗宿主病（GVHD）是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病是异基因造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。GVHD患者最常见的受累器官为皮肤、胃肠道和肝脏。

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