地夫可特/去氟可特的优势人群是哪些？

　　杜氏肌营养不良症（DMD）目前以对症治疗为主。地夫可特（去氟可特）是糖皮质激素类药物，生产商是PTC Therapeutics，2017年获批治疗DMD。近日，地夫可特又获批了治疗2岁以上儿童患者的适应症。

　　ICER采用证据评定矩阵对泼尼松和地夫可特进行证据分级比较，但是可参考的随机试验样本量很少，时间也有限。分别从肌肉强度、运动机能、移动损失、肺功能、不良事件（AE）来评估两者临床疗效的优劣势。地夫可特在改善肌肉功能方面比泼尼松有优势，但优势不明显，尤其在改善肺功能方面没有明显优势。

　　本文选取评估报告中的不良事件（AEs）为例，从随机对照试验（RCT）角度对泼尼松和地夫可特进行比较评估。大部分试验收集到的不良事件以轻度、中度为主，死亡人数也各只有1例。泼尼松因不良事件导致试验终止的案例比地夫可特多，但没有统计学意义的研究报道。

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