米哚妥林是治疗肥大细胞白血病的药物吗？

　　在2017年期间米哚妥林被美国FDA批准联合化疗一线治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人患者以及成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。

　　FLT3是一种细胞表面蛋白质细胞（cell surface protein cells），在增加特定血液细胞方面至关重要。与其它形式的急性髓性白血病相比，FLT3基因突变可导致急性髓性白血病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。在米哚妥林获批之前的逾25年里，急性随性白血病的疗法从未有过任何突破。在该临床试验里，经米哚妥林和化疗组合疗法治疗的患者也出现了一些最常见的严重副作用，包括：白血细胞总数低、恶心、口腔溃疡或疼痛、呕吐、头痛、淤青、肌肉骨骼痛、鼻血、医疗器械相关的感染、高血糖、上呼吸道感染。

　　FLT3基因突变见于大约1/3的急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML)成人患者。一项Ⅲ期试验显示，在FLT3突变阳性的AML成人患者中，标准诱导治疗基础上加用多靶点小分子FLT3抑制剂米哚妥林延长了无事件生存期和总生存期。米哚妥林已被美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration, FDA)批准用于这类患者，并且我们建议在标准诱导治疗基础上加用米哚妥林以治疗新诊断的FLT3突变阳性AML成人患者。

　　美国FDA批准了米哚妥林治疗晚期全身性肥大细胞增多症(systemic mastocytosis, SM)，SM是一组以多种组织中出现肥大细胞过度积聚为特点的疾病，由FDA做出该决定依据的是一项试验的结果，该试验显示米哚妥林改善了2/3此类患者的血细胞减少和肝功能，证实了一项更早期试验的结果。患者对米哚妥林的耐受性良好，主要不良反应是1-2级恶心/呕吐和轻度血细胞减少。我们建议将米哚妥林用于晚期SM的初始全身性治疗。

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