脊髓性肌萎缩症新药Spinraza在国内获批上市

　　2月25日，百健和昆泰联合提交的Spinraza注射液的上市申请（JXHS1800032）获得国家药品监督管理局正式批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症。Spinraza在国内的整个审批周期不到6个月（173天），距离Spinraza在美国首次获批2年零2个月（794天），这样一个重磅的国外罕见病新药在中国上市的速度已经算是很快了。这也得益于药品审评中心在2018年11月1日发布了《关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知》，列入首批40个重点加速审评的国外新药，Spinraza位列其中。

　　脊髓性肌萎缩症是一种罕见的致命性遗传病，主要影响肌肉力量和运动，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。发病年龄、症状和进展速率具有很大的变异性。脊髓性肌萎缩症是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，在新生儿中的患病率为1:6000-1:10000，中国大约有患儿3~5万人。

　　Spinraza是一种反义寡核苷酸，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，是全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。Spinraza以加速批准方式获得FDA批准，审评周期仅3个月，这也体现了FDA为了满足临床需求做出的不懈努力。Spinraza作为一种基因疗法，在去年11月颁布的2018年国际盖伦奖（2018 International Prix Galien）中荣获“最佳生物技术产品”的荣誉。盖伦奖旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，被誉为“医药界的诺贝尔奖”。

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