诺华即将推出脊髓性肌萎缩症新型天价疗法Zolgensmam

　　在2018年，首批CAR-T细胞疗法——诺华的Kymriah和吉利德的Yescarta已经在欧洲上市，而Spark眼科基因疗法Luxturna已在2018年11月获得欧盟批准。诺华已与Spark达成协议，在欧洲市场推出Luxturna。因此，诺华不仅处于细胞和基因疗法开创性研发的前沿，而且也在寻求引领定价和报销方面的一场革命，以使这些产品能够获得商业成功。

　　在这一过程中，诺华下一个即将推出的产品是Zolgensma（来自AveXis公司），这是一种治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法，于2018年5月豪掷87亿美元收购基因治疗公司AveXis后获得，目前该药已提交美国和欧盟审查，预计将在2019年获得这2个地区的批准。

　　之前，诺华曾表示，Zolgensma的定价将在400万美元，这将使该药轻松成为有史以来最昂贵的生物制药产品。不过诺华却认为，Zolgensma是一次性治疗产品，不像其他脊髓性肌萎缩症药物（如百健的Spinraza）需要长期治疗，因此定价400万美元是合理的。另外，诺华还辩称，目前I型SMA患者接受Spinraza治疗加上额外护理费用10年支出大约在250-500万美元之间。诺华首席执行官Vas Narasimhan表示，该公司正在探索一种新的再保险模式（reinsurance model），在这种模式下，第三方将承保患上这类罕见病症的“灾难性病例”。

　　更多新闻请您访问 肿瘤  https://www.kangantu.com/