原发性HLH​新药Emapalumab单抗的治疗效果怎么样？

　　Emapalumab单抗由NovImmune SA和Sobi共同研发，于2018年11月20日获FDA批准上市，商品名为Gamifant®。该药是一种靶向干扰素-γ（IFN-γ）的全人源单抗，批准用于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）的成人或婴幼儿患者。早在2012年，Emapalumab被美国FDA和欧盟EMA认证为治疗HLH的孤儿药，还获得FDA授予的突破性疗法认定，此次新药申请也获得了优先审评的资格。Emapalumab获批的意义在于该药是首个获FDA批准用于治疗原发性HLH的药物，可谓是治疗HLH研究中的一个重大突破。

　　原发性HLH是一种非常罕见，进展迅速，通常致命的高炎症性综合症，属于免疫调节疾病，其中干扰素γ（IFN-γ）的大量过度生成被认为会导致免疫系统过度活跃，最终导致器官衰竭。由于体征和症状的变化，其症状可能包括发烧、严重的低红细胞和白细胞计数、出血性疾病等，导致对该疾病的诊断具有一定难度。据估计，美国每年诊断的原发性HLH病例不足100例，而这种情形可能是诊断不足造成的。如果不进行及时治疗，原发性HLH可迅速致命，中位生存期不到两个月。

　　该疾病前期治疗的直接目标是快速控制高度炎症，为进行造血干细胞移植做准备。目前移植前的常规治疗包括类固醇和化疗，但是这些疗法并未获批用于治疗原发性HLH。Emapalumab作为首个获批治疗原发性HLH的药物，填补了该治疗领域的药物空白。

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