艾曲波帕片获批新适应症治疗儿童严重再生障碍性贫血患者

　　日前，诺华（Novartis）宣布，美国FDA批准该公司的Promacta（eltrombopag）扩大适应症范围，用于作为一线疗法，与标准免疫抑制疗法（IST）联用，治疗成年和儿童严重再生障碍性贫血（SAA）患者。同时，FDA授予该疗法突破性疗法认定，用于治疗接受放疗患者出现的血小板水平降低。Promacta是美国新确诊SAA患者在数十年来获得的第一款新疗法。

　　SAS是一种危及生命的罕见血液疾病。患者的骨髓无法生成足够的血红细胞、白细胞和血小板，因而会出现失能性症状和并发症，包括疲惫、呼吸困难、重复感染、异常淤青和出血。历史上，SAA通常是致命疾病，患者会因为感染或大出血而死亡。

　　Promacta在美国以外地区的商品名为Revolade（艾曲波帕片），它是一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。它可以刺激骨髓生成血小板，已经获得FDA批准用于治疗对免疫抑制疗法响应不良的SAA患者，并且可以用于治疗对其它疗法响应不良的慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者，和由于慢性丙型肝炎病毒感染而血小板减少的患者。

　　这一批准是基于诺华公司对美国国家心肺血液研究所（NHLBI）进行的研究的数据分析。这项研究表明在从未接受过IST疗法的SAA患者中，44%（95% CI: 33, 55）的患者在接受Promacta与标准IST疗法6个月后达到完全缓解。这一数值比历史上观察到的IST单独疗法达到的完全缓解率高27%。联合疗法在6个月时的总缓解率为79%（95% CI: 69, 87）。

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