日前,新基(Celgene)宣布,其为用于治疗骨髓纤维化(myelofibrosis,MF)的在研Janus激酶(JAKs)抑制剂
JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族,其功能是转导细胞因子(如干扰素)介导的信号,共有四种JAK亚型,其中JAK2对于驱动干细胞变成红血球和血小板非常重要。MPN的重要特征之一是其患者携带位于JAK2,MPL或CALR基因上的突变。约有50%和40%的MF患者分别携带JAK2基因的单一突变,或能导致JAK2激活的MPL/CALR基因突变。在任何一种情况下,JAK2激活都会造成疾病,因此抑制JAK2能够治疗疾病。
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