骨髓增生性肿瘤新药JAK抑制剂fedratinib获得FDA优先评审资格

　　日前，新基（Celgene）宣布，其为用于治疗骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）的在研Janus激酶（JAKs）抑制剂fedratinib所递交的新药申请（NDA），已被FDA接受并授予了优先审评资格。该申请有望于9月3号之前得到批复。

　　骨髓增生性肿瘤（myeloproliferative neoplasms，MPN）是一类由于骨髓生成太多红细胞、血小板或某些类型的白细胞而导致的血癌。它包括MF、真性红细胞增多症（PV）、和原发性血小板增多症（essential thrombocythemia，ET）三种类型。

　　JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族，其功能是转导细胞因子（如干扰素）介导的信号，共有四种JAK亚型，其中JAK2对于驱动干细胞变成红血球和血小板非常重要。MPN的重要特征之一是其患者携带位于JAK2，MPL或CALR基因上的突变。约有50%和40%的MF患者分别携带JAK2基因的单一突变，或能导致JAK2激活的MPL/CALR基因突变。在任何一种情况下，JAK2激活都会造成疾病，因此抑制JAK2能够治疗疾病。

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