日前,诺华公司宣布,FDA接受了该公司为
Zolgensma是一种基因疗法,它使用AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内,让患者可以生成正常的SMN蛋白,从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定,孤儿药资格和快速通道资格。
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