伊沙佐米​治疗多发性骨髓瘤的治愈机率高吗？

　　多发性骨髓瘤是浆细胞恶性细胞增殖的疾病。大概约有2/3的初诊患者年龄超过65岁。在西方国家中，多发性骨髓瘤大约占所有恶性肿瘤的1%，占血液系统恶性肿瘤的10%。在美国多发性骨髓瘤已经上升成为仅次于非霍奇金淋巴瘤（NHL）的第二大常见血液系统恶性肿瘤。伊沙佐米(Ixazomib，商品名Ninlaro)是全球首个口服蛋白酶体抑制剂。

　

       迄今为止，MM仍然是无法治愈的恶性肿瘤，美国的流行病学数据显示美国MM患者的5年生存率仅为50%左右。一项来自Mayo Clinic 的为期10年（2001年-2010年）纳入了1038个病人研究显示：由于在2006-2010年期间诊断的病人更多的接受新药（蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）治疗，中位OS显著高于2001-2005年期间诊断的病人。虽然新药在MM治疗中的使用显著改善了患者的总生存(OS),但这些病人的生存仍然显著低于年龄调整人群的预期生存期，这表明MM仍然是一种致死性疾病。

　　在中国MM的治疗选择仍然有限，尤其是新的蛋白酶体抑制剂类药物只有硼替佐米。由于硼替佐米给药途径为静脉注射,病人需要多次住院接受治疗,而MM的病人又多为老人，病人的交通陪护等成本较高。另外治疗相关的毒性尤其是周围神经病变（PN）经常会导致治疗中断并需要额外的治疗。

　　伊沙佐米的已经获得批准用于一项三期随机双盲临床研究，该研究纳入722例复发难治多发性骨髓瘤患者，数据显示，与安慰剂+来那度胺+地塞米松联合治疗组(Rd)相比，伊沙佐米+来那度胺+地塞米松联合治疗组(IRd)无进展生存期（PFS：20.6个月 vs 14.7个月）显著延长。IRd总缓解率高达78.3%。

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