TKIs的出现使慢性髓系白血病CML成为一种临床可治愈的疾病

　　慢性髓系白血病（CML），过去属于恶性血液系统肿瘤范畴，在靶向药物TKIs出现之前，本病的治疗手段十分有限，造血干细胞移植占据重要位置，并且年轻患者更易获益，而CML以中老年患者多见。随着TKIs不断涌现，CML的治疗格局发生了革命性转变，是靶向药物应用成功的典范，使CML成为一种临床可治愈的疾病。国内外发表的研究数据显示，CML患者的总体生存与同龄人群相近。一项英国的研究表明，CML患者的10年生存率高达91%。长期治疗和随访过程中，对CML治疗相关副作用、疾病并发症的严密监测和及早干预，使得CML患者的相对生存率有了进一步提高。从国内的研究看，中国CML患者的10年生存与国外研究结果类似。

　　TKIs的出现，使CML成为一种临床可治愈的疾病。当前，仅小部分患者在长期TKI治疗获得深度分子学反应后能够实现成功停药，大部分患者不能停药。目前，CML管理模式，从关注药物有效性过渡到关注患者的生活质量以及长期合并症的慢病管理上来。

　　TKI治疗的依从性对CML长期疗效的维持至关重要。患者的依从性包括服药的依从性和监测的依从性。在CML初始治疗的1年之内，大部分患者具有较好的依从性。在治疗过程中，绝大多数患者1个月内可获得良好的血液学缓解，但是CML治疗追求的是细胞遗传学甚至分子生物学反应。多项研究表明，患者在治疗过程中因治疗不充分、擅自减药或停药是十分常见的。

　　在TKIs纳入医保之前，影响患者依从性的主要因素是药物的价格，TKIs进入医保报销范围内后，治疗费用不再是主要问题，药物的毒副作用以及对生活质量的影响将逐渐成为影响依从性的主要原因。国内外有关依从性的调查研究显示，因治疗副作用而自行减药或停药的CML患者达50%以上。因此，治疗过程中的监测十分重要，及时发现疗效的改变，调查患者依从性，及时处理副反应及并发症，调整治疗策略，可提高患者的依从性。