Spinraza是全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物

　　Spinraza是百健/Ionis联合开发的一种反义寡核苷酸，用于治疗一种叫做脊髓性肌萎缩（SMA）的罕见致命性遗传病。SMA主要影响肌肉力量和运动，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。发病年龄、症状和进展速率具有很大的变异性。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，在新生儿中的患病率为1:6000-1:10000，中国大约有患儿3~5万人。

　　Spinraza于2016/12/13获得FDA加速批准，审评周期仅3个月，是全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。Spinraza的治疗费用相当昂贵，首年6次注射的治疗费用为75万美元（12.5万美元/针），第二年的费用降低一半至37.5万美元。但是Spinraza的市场表现惊人，2017年销售收入8.84亿美元，相当于覆盖了1178例患者。2018年前9个月的全球销售收入达到了12.54亿美元。

　　CDE在今年8月8日发布了《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》，遴选了48个境外已上市临床急需新药名单，百健的Spinraza（Nusinersen）也位列其中。

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