丁型肝炎新药lonafarnib获得FDA突破性疗法认定

　　日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，该公司开发的治疗丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib获得FDA授予的突破性疗法认定。Lonafarnib是一种用于治疗丁型肝炎的“first-in-class” 异戊二烯化抑制剂。

　　丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为是人类病毒性肝炎中最严重的类型之一。HDV感染只会在乙肝病毒感染患者中发生。丁型肝炎与乙肝相比，导致更严重的肝病，与加速肝脏纤维化，肝癌和肝功能衰竭相关。据统计大约4.3%-5.7%慢性乙肝患者会受到HDV感染，然而在某些地区这一比例更高，其中包括蒙古、中国、俄罗斯、中亚、巴基斯坦、土耳其、非洲、中东和南美。在蒙古和巴基斯坦这一比例可高达60%。

　　Lonafarnib是一种口服法尼基转移酶抑制剂，这是一种参与蛋白异戊二烯化修饰过程的蛋白酶。HDV使用宿主肝脏细胞中的这一生理过程来完成生命周期中的关键步骤。Lonafarnib通过抑制异戊二烯化，阻断HDV在肝脏细胞中的生命周期，导致病毒无法组装。Lonafarnib目前正在关键性3期临床试验中接受检验，已有超过120名HDV感染患者接受了治疗。它已经获得FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格。