血友病新药Hemlibra获得FDA批准上市

　　FDA批准emicizumab-kxwh注射液（Hemlibra，美国基因工程技术公司，简称基因泰克）以预防或减少成人和儿童（包括新生儿和老年患者）血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症，FVIII）（伴或不伴FVIII抑制缺陷）患者的出血发作频率。

　　Hemlibra于2017年首次被批准用于患有FVIII抑制剂的血友病A患者。此次批准扩大了针对没有FVIII抑制剂的血友病A患者的适应症，并为伴或不伴FVIII抑制的患者提供了新的给药方案。Hemlibra的批准基于两项开放标签的临床试验，治疗终点为治疗出血的年化出血率（ABR）。结果表明，接受Hemlibra预防治疗的试验组比之于阴性对照组，其ABR降低96%-97%。

　　FDA网站上公布该药的处方信息包括报告血栓性微血管病和血栓形成事件的报告，当同时给予活化凝血酶原复合物浓缩物（aPCC）时，且Hemlibra应用时间大于24小时，应严密监测患者血栓性微血管病和血栓形成事件的发展。一旦出现以上事件的证据，应立即停用aPCC与Hemlibra。报告中该药的最常见不良反应（发生率≥10％）是注射部位反应，头痛和关节痛。

　　对于所有批准的预防性给药方案，前4周每周一次皮下注射，推荐的负荷剂量为3mg / kg。除已经批准的每周1.5mg / kg剂量外，新的Hemlibra维持剂量方案包括每2周一次皮下注射3mg / kg，每4周皮下注射6mg / kg。

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