急性髓性白血病新药Idhifa（enasidenib）获得美国盖伦奖

　　Idhifa由新基与Agios合作开发，该药于2017年8月获得美国FDA批准上市，成为第一种针对肿瘤代谢的抗癌药物，该药适用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病（R/R AML）成人患者。

　　Idhifa的活性药物成分为enasidenib，这是一种IDH2小分子抑制剂，可抑制突变的IDH2蛋白。三羧酸循环（TCA cycle）对于许多的生化信号通路至关重要， IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q，R172S，R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）升高，enasidenib可靶向抑制这些IDH2突变体、降低2-HG的含量，从而诱导白血病细胞分化。

　　今年2月，双方合作的另一款肿瘤代谢药物Tibsovo（ivosidenib）也获得美国FDA批准，治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变的R/R AML成人患者。Tibsovo获批，对于中国本土生物医药企业基石药业（CStone Pharma）也是大好消息。今年6月底，基石药业与Agios签署独家合作与授权协议，获得了Tibsovo在大中华区的独家权利。

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