诺华镰状细胞贫血症新药crizanlizumab获得FDA突破性疗法认定

　　今日，诺华（Novartis）宣布其在研药物crizanlizumab（SEG101），获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定。Crizanlizumab是一款人源化抗P选择素单克隆抗体，用于预防镰状细胞贫血症（SCD）患者的血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis，VOC）。诺华预计在2019年上半年为crizanlizumab提交新药申请。

　　镰状细胞贫血症是一种遗传性血液疾病。其病因是由于编码血红蛋白（Hb）β亚基的基因出现突变，导致异常Hb的形成。全球每年约有25-30万SCD新生儿，而在美国约有9-10万名SCD患者。在脱氧状态下，异常Hb常常聚合在一起，促使血红细胞（RBC）变形，呈现镰刀状并变得僵硬，进而导致溶血性贫血，最终可导致多种器官损伤和患者早夭。这种镰刀状变形过程也会导致毛细血管和小血管的阻塞。

　　Crizanlizumab有望帮助SCD患者预防VOC。P选择素是造成VOC的主要因素之一，它是一种在血管内皮细胞和血小板上发现的粘接分子，有助于细胞间的相互作用（包括内皮细胞，血小板，RBC，镰状RBC，和白细胞），从而造成多细胞粘连和聚集，进而阻塞血管。通过与P选择素结合，crizanlizumab可以阻碍这些细胞的聚集，从而预防VOC的发生。

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