急性髓性白血病新药Daurismo（glasdegib）的治疗效果怎么样？

　　11月21日，美国FDA批准辉瑞公司的另一款肿瘤治疗药物Daurismo（glasdegib），临床与低剂量阿糖胞苷化疗联用，治疗新确诊的75岁以上，或因慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗的AML患者。Daurismo是一款Hedgehog信号通路抑制剂，也是首款获得FDA批准治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂。

　　Daurismo是一种口服Smoothened蛋白（SMO）抑制剂，通过抑制SMO受体从而抑制Hedgehog信号通路，该信号通路在胚胎发生过程中起着至关重要的作用。然而，在成人中，Hedgehog信号通路的异常激活被认为有助于癌症干细胞的发育和存活，在多种类型癌症的发生和发展中起作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。

　　Daurismo的获批，是基于一项关键性、随机、开放标签、多中心、国际性II期临床研究（BRIGHT 1003）的数据。研究中，115例新诊AML患者以2:1的比例随机分配接受Daurismo与LD-AC联合治疗或LD-AC单独治疗。接受Daurismo与LD-AC联合治疗的77例患者中，超过一半（51%，39例）为继发性AML（因先前的血液/骨髓疾病或先前的癌症疗法发生AML）。这39例继发性急性髓性白血病患者中有11例在之前接受了低甲基化剂治疗，历史数据表明，这类患者预后很差，治疗方案仅限于临床试验或姑息治疗。

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